Η αρμόδια υγειονομική Αρχή των ΗΠΑ ενέκρινε μία νέα «γονιδιοθεραπεία» για την αντιμετώπιση του καρκίνου. Είναι η δεύτερη που εγκρίνεται το τελευταίο δίμηνο, αλλά η πρώτη που αφορά ενήλικες.
Η θεραπεία λέγεται axicabtagene ciloleucel και προορίζεται για την αντιμετώπιση του διάχυτου λεμφώματος από μεγάλα β-κύτταρα (DLBCL), το οποίο αποτελεί την πιο συχνή μορφή λεμφώματος των ενηλίκων.
Η θεραπεία περιγράφεται ως «γονιδιοθεραπεία» επειδή αφαιρούνται ορισμένα ανοσοποιητικά κύτταρα (λέγονται Τ κύτταρα) από τον ασθενή και τροποποιούνται γενετικά (γίνεται προσθήκη ενός νέου γονιδίου) ώστε να καταπολεμούν καλύτερα τα καρκινικά.
Όταν ολοκληρωθεί η τροποποίηση των Τ-κυττάρων, εγχέονται πίσω στο αίμα του ασθενούς.
Το axicabtagene ciloleucel είναι η δεύτερη από τις λεγόμενεςθεραπείες των χιμαιρικών αντιγονικών υποδοχέων των Τ κυττάρων (θεραπείες CAR-T) που εγκρίνονται για αιματολογική κακοήθεια, αλλά η πρώτη για τους ενήλικες.
Τον περασμένο Αύγουστο, είχε εγκριθεί η πρώτη CAR-T θεραπεία, που λέγεται tisagenlecleucel και προορίζεται για την παιδική λευχαιμία.
«Η νέα έγκριση αποτελεί ορόσημο στην ανάπτυξη ενός εντελώς νέου, επιστημονικού τρόπου για την αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών», δήλωσε ο Dr. Scott Gottlieb, επίτροπος του αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) που ενέκρινε τα δύο φάρμακα. «Μέσα σε λίγες δεκαετίες, η γονιδιακή θεραπεία μετατράπηκε από μία πολλά υποσχόμενη θεωρία σε μία πρακτική λύση για επικίνδυνες και σε μεγάλο βαθμό ανίατες μορφές καρκίνου».
Μαζί του συμφώνησε ο Dr. Armin Ghobadi, επίκουρος καθηγητής Ογκολογίας στο Πανεπιστήμιο της Ουάσινγκτον, στο Σαιντ Λούις. «Είναι η απαρχή μιας νέας εποχής στην θεραπεία του καρκίνου», είπε. «Με τις θεραπείες CAR-T μπορούμε να λαμβάνουμε τα κύτταρα των ασθενών και να τα μετατρέπουμε σε πανίσχυρα όπλα που επιτίθενται στον καρκίνο. Είναι μια ιδιαίτερα εξατομικευμένη, καινοτόμος θεραπεία, που ελπίζουμε ότι θα αποδειχθεί αποτελεσματική εναντίον πολλών,  διαφορετικών μορφών καρκίνου».
Η έγκριση του FDA βασίζεται σε πολυκεντρική μελέτη με περισσότερους από 100 ασθενείς, στο 51% εκ των οποίων παρατηρήθηκε πλήρης ύφεση έπειτα από τη θεραπεία με το axicabtagene ciloleucel.
Όπως, όμως, συμβαίνει με όλες τις θεραπείες, έτσι και η νέα φέρει κίνδυνο ανεπιθύμητων ενεργειών, σημειώνει στη σχετική ανακοίνωσή του ο Οργανισμός. Σε αυτές συμπεριλαμβάνονται νευρολογικές τοξικές αντιδράσεις και το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών (CRS), που οφείλεται σε υπερβολική αντίδραση του ανοσοποιητικού και προκαλεί υψηλό πυρετό και συμπτώματα σαν της γρίπης.
Άλλες πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι σοβαρές λοιμώξεις, χαμηλά επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων στο αίμα και εξασθένηση του ανοσοποιητικού.